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AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

《神经学》:喝咖啡预防帕金森病,有谱了!

饮用含咖啡因的咖啡与患帕金森病的风险呈反向关系;而且咖啡的神经保护作用与咖啡因及其代谢产物暴露有关,与不喝咖啡的人相比,喝咖啡最多的一组人患帕金森病的风险降低了近40%。

2024-04-01

潜在FIC亨廷顿基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%

亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。

2024-07-20

AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法

南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明,一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护,并为探索潜在治疗方法提供新方向。

2024-01-08

《JAMA·神经学》:迄今最大规模临床试验证实,分期双侧FUS-STN治疗帕金森病安全有效!

研究提供了分期双侧FUS-STN治疗帕金森病有效性和安全性的初步证据。虽然无法避免不良事件的发生,但是不良事件大多为轻度且持续时间较短。

2024-05-19

NEJM重磅:GLP-1类药物,在临床试验中减缓帕金森病的进展

这项2期临床试验表明,在早期帕金森病患者中,相比安慰剂,Lixisenatide在治疗12个月时减缓了患者运动障碍的进展,但与胃肠道副作用有关,还需要更长时间和更大规模的临床试验来确定安全性。

2024-04-06

Brain:新的研究挑战了对帕金森病的传统认识

这项新的研究强调了一种名为 tau 的关键蛋白在帕金森病早期阶段的作用。他们的研究结果表明tau 蛋白聚集物可能会启动该疾病特有的神经元损伤和死亡过程。

2024-03-03

基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑治疗带来变革

在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。

2024-06-04

Lancet Neurol:新研究提出一种新的帕金森病分类模型

在这项新的研究中,Lang博士及其团队提出了一种基于生物学的全新模式来对帕金森病进行分类,这种模式被称为 SynNeurGe。

2024-01-24